Pemigatinib是靶向FGFR1，2和3的口服小分子抑制剂，其临床前数据体现了针对发生FGFR基因变异的肿瘤的优异疗效和安全性。

在这之前，FDA已授予pemigatinib治疗胆管癌的突破性疗法认定和孤儿药资格。

 

　　此次NDA的递交是基于pemigatinib在名为FIGHT-202的2期试验中治疗局部晚期或转移性经治肝内胆管癌患者的有效性和安全性数据。

试验结果显示，在携带FGFR2基因融合或重排的患者亚组中，pemigatinib的单药治疗使患者达到36%的客观缓解率（ORR），并使中位缓解时间（DOR）达到7.5个月。