今天，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，该公司向欧洲药品管理局（EMA）递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的营销授权申请（MAA），治疗严重成年A型血友病患者。

 

　　Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

 

　　Valoctocogene roxaparvovec已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定，以及EMA和FDA授予的孤儿药资格。

 

　　这一批准是基于正在进行的3期临床试验的中期数据分析，以及1/2期临床试验的最新3年疗效数据。欧盟的加速评估能够将对MAA的最长评估时间从210天降低到150天。

 

　　在国际血栓和止血学会2019年会（ISTH2019）上公布的最新数据显示，在1/2期临床试验中接受一次剂量为6e13 vg/kg的基因疗法治疗的患者，在接受治疗后第三年，年出血率（ABR）和使用因子VIII的需求继续得到控制。

 

　　在接受治疗的3年过程中，ABR和因子VIII使用率都平均下降96%。患者不再需要预防性因子VIII注射。