Givlaari是一种以氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)为靶点的RNAi治疗急性肝卟啉症(AHP)的方法。在这项关键研究中,Givlari被证明与安慰剂相比,能显著降低需要住院治疗、紧急医疗护理或在家中静脉注射血红素的卟啉症发作率。
Givlaari是Alnylam的第一个商用治疗药物,基于其增强的稳定化学ESC-GalNAc共轭技术,以提高效力和耐用性。通过皮下注射给药,每月一次,剂量根据实际体重而定,应由医疗专业人员给药。
Givlaari通过特异性降低氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)信使RNA(mRNA)的水平,从而减少与AHP的攻击和其他疾病表现相关的毒素。
Givlaari是Alnylam的第一个商用治疗药物,基于其增强的稳定化学ESC-GalNAc共轭技术,以提高效力和耐用性。通过皮下注射给药,每月一次,剂量根据实际体重而定,应由医疗专业人员给药。
Givlaari通过特异性降低氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)信使RNA(mRNA)的水平,从而减少与AHP的攻击和其他疾病表现相关的毒素。
FDA批准Givlaari是在接受NDA后不到四个月内获得的,基于ENVISION第3阶段研究的结果,ENVISION第3阶段研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的跨国研究,在18个国家的36个研究地点对94名急性肝卟啉症患者进行了研究,这是有史以来最大的AHP介入研究。
患者服用安慰剂或Givlaari。Givlaari的表现是通过卟啉症的发病率来衡量的,卟啉症的发病率需要住院治疗、紧急医疗护理或在家中静脉注射血红素。
与服用安慰剂的患者相比,服用Givlaari的患者发生卟啉症的次数减少了70%。但是服用Givlaari的患者有一些副作用是恶心和注射部位反应。建议医护人员对患者进行过敏反应和肾功能监测。患者在治疗前和治疗期间应定期进行肝功能检查。
患者服用安慰剂或Givlaari。Givlaari的表现是通过卟啉症的发病率来衡量的,卟啉症的发病率需要住院治疗、紧急医疗护理或在家中静脉注射血红素。
与服用安慰剂的患者相比,服用Givlaari的患者发生卟啉症的次数减少了70%。但是服用Givlaari的患者有一些副作用是恶心和注射部位反应。建议医护人员对患者进行过敏反应和肾功能监测。患者在治疗前和治疗期间应定期进行肝功能检查。