今天，Kiniksa Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研IL-1信号通路抑制剂rilonacept突破性疗法认定，用于治疗复发性心包炎（RP）。

 

　　关于Rilonacept

 

　　Rilonacept是一种皮下注射的可溶性融合蛋白，由IL-1受体1（IL-1R1）胞外部分的配体结合域，和IL-1受体辅助蛋白（IL-1RAcP），呈线性连接至人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结合域。它通过充当一种可与IL-1α和IL-1β结合的受体来抑制IL-1的信号传导，从而阻断它们与细胞表面IL-1受体相互作用。

 

　　Rilonacept是由再生元（Regeneron）公司发现并开发，Kiniksa公司获得其独家许可后进一步开发治疗RP患者。

 

　　该突破疗法的认定是基于rilonacept在一项2期临床试验中取得的积极结果。

 

　　试验结果显示，在6个月的治疗期间，与患者的自然病史相比，接受rilonacept治疗的患者的心包炎发生率从每年3.9次降至低于每年0.18次。

 

　　此外，rilonacept使RP患者的疼痛相关生活质量（QoL），以及C反应蛋白（CRP）水平，心包积液，心脏活动变化等心包炎临床表现得到快速改善。

 

　　安全性方面

 

　　在含有CS药物依赖性患者的亚组中，患者接受rilonacept治疗后没有心包炎复发的现象发生，且在此期间未接受CS药物的治疗。

 

　　该试验的积极数据支持Kiniksa公司继续开展rilonacept治疗RP的关键性3期临床试验。