近日，Alnylam制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其另一款RNAi药物Givlaari（givosiran），该药通过皮下注射给药，治疗急性肝卟啉症（AHP）成人患者。

 

　　关于Givlaari

 

　　Givlaari是Alnylam公司在过去16个月内获得FDA批准的全球第二款RNAi药物，也是GalNAc偶联RNA疗法的全球首次批准，标志着精密基因药物开发的一个重大里程碑。

 

　　Givlaari通过FDA的优先审查程序进行了审查并在新药申请（NDA）被受理后不到四个月内便获得批准，比预期大大提前。

 

　　在之前，FDA授予了Givlaari突破性药物资格和孤儿药资格。

 

　　在欧盟方面，Givlaari正在接受欧洲药品管理局（EMA）的加速评估，之前已被授予了优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格。

 

　　关于ENVISION

 

　　此次批准基于III期临床研究ENVISION的积极数据，这是有史以来最大规模的AHP介入研究。

 

　　ENVISION是一项随机、双盲、安慰剂对照、多国研究，在18个国家的36个临床中心对94例AHP患者进行了治疗。今年3月公布的数据，研究达到了主要终点和多个次要终点。

 

　　具体而言，与安慰剂相比，Givlaari将AHP患者卟啉病年发生次数减少了70%（95%CI:60%,80%）。此外，Givlaari治疗也使静脉注射血红素的使用、尿中神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原（PBG）表现出类似的减少。

 

　　安全性方面

 

　　Givlaari最常见的不良反应（至少20%的患者报告）是恶心（27%）和注射部位反应（25%），其他不良反应（发生率比安慰剂高5%）包括皮疹、血清肌酐升高、转氨酶升高和疲劳。