近日，美国食品药物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept-aamt)，用于治疗成人β地中海贫血。

 

　　关于Reblozyl

 

　　Reblozyl是一款创新型红细胞成熟剂(EMA)，可促进动物模型中晚期红细胞的成熟。

 

　　Reblozyl治疗β地中海贫血适应症基于关键性III期BELIEVE研究的数据。

 

　　这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，在输血依赖性β地中海贫血患者中开展。

 

　　该研究达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。

 

　　安全性方面

 

　　luspatercept最常见的治疗不良反应包括头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻、头晕。患者在使用Reblozyl时可能会出现高血压。建议在治疗过程中监测患者的血压，并在必要时开始抗高血压治疗。受Reblozyl治疗的患者应监测血栓形成。

 

　　FDA建议医疗保健专业人员告诉育龄女性在使用Reblozyl治疗期间应使用有效的避孕方法。孕妇或哺乳期的妇女不应服用Reblozyl，因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。