此次NDA申请批准selumetinib用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。
2018年2月，selumetinib被FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予了治疗NF1的孤儿药资格。
2019年4月，selumetinib还被FDA授予了治疗NF1的突破性药物资格。
关于selumetinib
相关研究
2019年4月，selumetinib还被FDA授予了治疗NF1的突破性药物资格。
关于selumetinib
selumetinib是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。
selumetinib通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。目前，selumetinib正在临床研究中评估作为单药疗法以及联合其他疗法治疗多种类型肿瘤的潜力。
selumetinib通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。目前，selumetinib正在临床研究中评估作为单药疗法以及联合其他疗法治疗多种类型肿瘤的潜力。
selumetinib由Array BioPharma发现，阿斯利康于2003年授权获得了该化合物的全球独家权利。2018年7月，阿斯利康与默沙东达成肿瘤学战略合作，在全球范围内共同开发和商业化selumetinib和PARP抑制剂Lynparza。
目前，双方正在开展I/II期临床研究SPRINT，在无法手术的NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者中探索selumetinib的潜在益处。
目前，双方正在开展I/II期临床研究SPRINT，在无法手术的NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者中探索selumetinib的潜在益处。
此次NDA，基于美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估项目（CTEP）赞助的SPRINT II期Stratum 1试验的阳性结果。
数据显示，在3岁及以上患有NF1和症状性、不能手术的NF1儿科患者中，selumetinib作为每日二次口服单药治疗的总缓解率（ORR）为66%（n=33/50）。
ORR定义为实现完全缓解或实现部分缓解（肿瘤体积缩小≥20%）的患者比例。
数据显示，在3岁及以上患有NF1和症状性、不能手术的NF1儿科患者中，selumetinib作为每日二次口服单药治疗的总缓解率（ORR）为66%（n=33/50）。
ORR定义为实现完全缓解或实现部分缓解（肿瘤体积缩小≥20%）的患者比例。
