今天，Celgene与Acceleron Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准REBLOZYL®（luspatercept-aamt）用于治疗β地中海贫血。

 

　　REBLOZYL虽然不能作为RBC输血疗法的完全替代品，但是它是第一种也是唯一的一种FDA批准的类红血球成熟剂。 

 

　　这是一种新的疗法，可通过调节晚期红血球， 促进细胞成熟以帮助患者减轻红细胞输血负担。

 

　　REBLOZYL通过批准主要是它在临床3期随机、双盲、安慰剂对照、多中心的BELIEVE试验评估达到了主要跟次要终点。

 

　　REBLOZYL是第一种也是唯一的一种FDA批准的类胡萝卜素成熟剂，也是FDA批准的第一个β地中海贫血贫血治疗药物。