近日，日本药企安斯泰来（Astellas）公布了靶向抗癌药Xospata（gilteritinib）治疗急性髓性白血病（AML）III期ADMIRAL试验的详细结果。

 

　　该试验在371例复发或难治FLT3突变（FLT3mut+）AML成人患者中开展，比较了Xospata与挽救性化疗的疗效和安全性。

 

　　结果显示，与挽救性化疗组相比，Xospata治疗组患者总生存期（OS）显著延长（中位OS：9.3个月 vs 5.6个月，HR=0.64[95%CI:0.49-0.83]，p=0.0004）、一年生存率提高一倍（37% vs 17%）、伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率提高一倍（34.0% vs 15.3%）。

 

　　安全性方面

 

　　Xospata治疗组最常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少（45.9%）、贫血（40.7%）、血小板减少（22.8%）。

 

　　关于Xospata

 

　　Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3-ITD和FLT3-TKD这2种不同的突变具有抑制作用。

 

　　Xospata是通过与日本寿制药株式会社（Kotobuki Pharmaceutical）的研究合作发现，安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化Xospata的独家全球权利。

 

　　在美国、日本、欧盟，Xospata均被授予了孤儿药资格，在美国还被授予快速通道资格，在日本被授予SAKIGAKE资格。

 

　　Xospata于2018年10月中旬率先在日本获得批准，用于FLT3突变阳性复发性或难治性AML成人患者。

 

　　2018年11月底，Xospata获美国FDA批准，用于经检测证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）AML成人患者的治疗。

 

　　2019年5月，FDA批准了Xospata的一份补充新药申请（sNDA），更新Xospata的美国产品标签，纳入来自ADMIRAL试验的最终OS数据。

 

　　在欧盟，Xospata于上月底获得批准，作为一种单药疗法，用于治疗携带FLT3突变（FLT3mut+）的复发性或难治性（药物难治）AML成人患者。