近日，Catalyst Pharmaceuticals宣布了CMS-001的临床三期研究最佳结果。

 

　　这项研究主要评估了磷酸氨苯吡啶对2岁及以上的成人和儿童的基因确诊先天性肌无力综合征（CMS）的疗效。

 

　　CMS-001是有史以来首次在基因确认的CMS患者中进行的双盲、安慰剂对照的临床试验。

 

　　在该试验中，招募了20名受试者，并在2个周期内、2个治疗交叉研究中随机分配了16个受试者，以评估Firdapse在被诊断为CMS遗传亚型的患者（2岁及以上）中的疗效和安全性。

 

　　尽管在某些患者亚组中观察到了个体患者的改善，但该试验未在所有测试亚型中均达到受试者总体印象的主要终点（SGI）或肌肉功能测量的次要终点（MFM）。由于CMS的稀有性，该试验耗时近4年。

 

　　Catalyst公司计划在今年年底之前与FDA会面，以讨论该临床试验的结果，以及寻求批准Firdapse用于对症治疗某些CMS基因亚型的对症治疗的潜在途径。