该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中，显著降低了患者的血清胆汁酸（sBA）水平，并改善患者的瘙痒症状。
此前，FDA已授予maralixibat突破性疗法认定，用于治疗2型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者。
Maralixibat是一种口服的选择性顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）抑制剂。ASBT存在于小肠内，它介导肠内胆汁酸的吸收，并帮助其循环回肝脏。Maralixibat可以使更多的胆汁酸随粪便排出，防止过量胆汁酸积累，控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。目前，maralixibat正在临床试验中治疗ALGS和PFIC。
该疗法的认定是基于一项名为ICONIC的双盲，含安慰剂对照组的2b期临床试验数据。该试验结果显示，与安慰剂相比，接受maralixibat治疗的ALGS儿童患者的sBA水平较基线时显著下降。
此外，患者的瘙痒（ItchRO）评分，瘙痒划伤指数（CSS）等指标也得到了改善。
此外，患者的瘙痒（ItchRO）评分，瘙痒划伤指数（CSS）等指标也得到了改善。
