关于Naxitamab
 

　　Naxitamab是一款靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤，黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。

Naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。它已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤；以及突破性疗法认定，用于与GM-CSF联合治疗高风险神经母细胞瘤。

目前，该Naxitamab在临床试验中用于治疗复发/难治型高风险神经母细胞瘤，骨肉瘤，和其它GD2阳性肿瘤的儿童患者。

相关研究

 

　　在名为12-230的1/2期临床试验的第一组神经母细胞瘤儿童患者中，28名不适合接受诱导化疗的复发/难治型高风险患者接受了naxitamab和GM-CSF的联合治疗，他们中有超过一半的患者也难以接受二线化疗的治疗。

试验数据表明，该联合疗法使患者达到78%的客观缓解率（ORR），并使50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。

 

　　在12-230试验的第二组神经母细胞瘤儿童患者亚组中，30名的接受挽救性疗法（salvage therapy）但效果不佳的患者接受了naxitamab和GM-CSF的联合治疗，其中有三分之一的患者的疾病曾复发过两次以上，并有89%的患者曾接受过抗GD2药物的治疗。

试验数据表明，该联合疗法使患者达到37%的ORR，并使36%的患者PFS达到24个月，为这类难治型患者带来了显著的临床益处。