关于SY-1425
 

　　Syros公司的SY-1425是一种“first-in-class”的选择性口服视黄酸受体α激动剂，它可以驱动促进细胞分化的基因的表达。

临床前数据表明，SY-1425与AML的标准疗法联合具有协同抗肿瘤活性。此前，SY-1425已获得美国FDA授予的孤儿药资格。

目前，SY-1425正在2期临床试验中治疗初治AML和复发/难治型AML患者。

 

　　相关研究
 

　　在这项仍在进行的2期临床试验中，40名不适合接受标准化疗的AML患者接受了SY-1425与azacitidine的联合治疗。这些患者的中位年龄为76岁，其中包含13名RARA阳性患者和4名IRF8阳性患者。

截至2019年8月22日，在RARA阳性患者群中，获得完全缓解和完全缓解兼部分血细胞计数缓解（CRi）的患者比例为62%，获得完全缓解的患者比例为54%（包括分子学缓解和细胞遗传学缓解）。患者的缓解持续时间（DOR）最高达到344天，并有82%的患者实现或维持对不依赖输血的状态。