近日，Moderna公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。
mRNA-3927还被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，并被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。
mRNA-3927还被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，并被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。
mRNA-3927是Moderna公司被授予FTD的第三个项目，同时也是被授予FTD的第二个罕见病项目。
在之前，FDA已授予其寨卡病毒疫苗项目mRNA-1893和甲基丙二酸血症（MMA）项目mRNA-3704的快速通道资格（FTD）。
在之前，FDA已授予其寨卡病毒疫苗项目mRNA-1893和甲基丙二酸血症（MMA）项目mRNA-3704的快速通道资格（FTD）。
关于mRNA-3927
mRNA-3927是一款基因疗法，旨在指导机体恢复导致丙酸血症（PA）的缺失或功能失调的蛋白质。
mRNA-3927包含2个mRNA可分别编码线粒体酶丙酰辅酶A羧化酶（PCC）的α和β亚基，被封装在Moderna公司专有脂质纳米颗粒（LNP）中。
mRNA-3927旨在治疗PA患者，不论患者缺失的是α还是β亚基。
mRNA-3927使用了该公司抗基孔肯雅病毒抗体项目（mRNA-1944）和甲基丙二酸血症项目（mRNA-3704）相同的专有LNP配方。
mRNA-3927包含2个mRNA可分别编码线粒体酶丙酰辅酶A羧化酶（PCC）的α和β亚基，被封装在Moderna公司专有脂质纳米颗粒（LNP）中。
mRNA-3927旨在治疗PA患者，不论患者缺失的是α还是β亚基。
mRNA-3927使用了该公司抗基孔肯雅病毒抗体项目（mRNA-1944）和甲基丙二酸血症项目（mRNA-3704）相同的专有LNP配方。
Moderna公司计划在美国和欧洲启动一项开放标签、多中心、剂量递增I/II期试验，该试验主要是在PA儿科患者中开展，测试mRNA-3927多剂量递增。
研究的目的是评估静脉输注mRNA-3927的安全性和耐受性，表征mRNA-3927的药代动力学特征，并通过血浆生物标记物的变化评估其药效学反应。”
研究的目的是评估静脉输注mRNA-3927的安全性和耐受性，表征mRNA-3927的药代动力学特征，并通过血浆生物标记物的变化评估其药效学反应。”
