此次sBLA是基于一项开放性单臂II期试验，该试验入组了75例成人患者，这些患者确诊ITP时间≤6个月，并且对包括皮质类固醇在内的一线疗法应答不足（血小板计数≤30×10的9次方/L）。

这些患者从ITP确诊到研究开始的中位时间为2.2个月。在研究的12个月治疗期间，患者每周接受一次Nplate皮下注射，并进行个体剂量调整以维持血小板计数（50-200×10的9次方/L）。

 

　　在主要终点方面，在12个月治疗期间（95%CI:10,11）血小板应答（＞50×10的9次方/L）的中位月数为11个月，首次血小板应答的中位时间为2.1周（95%CI:1.1,3.0）。此外，93%（70例）的患者在12个月治疗期间实现一次或多次血小板应答。

在第二个终点方面，32%（24）的患者实现至少6个月的缓解，定义为在没有Nplate和任何ITP药物（伴随或抢救）的情况下维持血小板计数≥50×10的9次方/L。

安全性方面

 

　　该试验中，Nplate的安全性在患者中相似，无论ITP持续时间如何。在ITP持续时间长达12个月的患者中发生的不良反应（发生率至少为5%，并且Nplate的发生率至少高出安慰剂或标准护理5%）包括：支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽，恶心和口咽痛。

在ITP持续长达12该药的成人患者中，血小板增多症的不良反应发生率为2%。