近日， Alexion公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。

 

　　Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，此次批准也是Ultomiris的首个儿科适应症批准，对于体重小于20公斤的儿科患者，在负荷剂量（loading dose）后，Ultomiris每8周或每4周静脉输注一次。

 

　　Ultomiris治疗aHUS的新适应症申请正在接受欧盟和日本监管机构的审查。

 

　　此次批准，基于2项全球性、单臂、开放标签研究（一项在成人aHUS、另一项在儿童aHUS中开展）的数据。目前，儿科研究正在进行中，16例儿童患者中共有14例被纳入中期分析。

 

　　完全TMA缓解的疗效评估采用血液学正常化参数（血小板计数和乳酸脱氢酶）和改善肾功能（通过血清肌酐较基线水平提高≥25%来衡量）来评价。

 

　　结果显示，在最初26周治疗期间，54%成人和71%儿童（中期数据）表现出完全的TMA缓解。Ultomiris治疗在84%成人和93%儿童中减少了血小板减少症（低血小板计数）、在77%成人和86%儿童中减少了溶血（红细胞破坏）、在59%成人和79%儿童（中期数据）改善了肾功能。

 

　　最常见的不良反应是上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热。在接受Ultomiris治疗的患者中发生了严重的脑膜炎球菌感染。为了将患者的风险降到最低，为Ultomiris制定了专门的风险减灾计划（包括REMS）。