近日，Vertex制药公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准CF复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）标签扩展，用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。

　　此次批准，使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前，Orkambi在欧盟已获批准用于6岁及以上、双拷贝F508del患者。

关于Orkambi

Orkambi由已上市产品Kalydeco（ivacaftor）和lumacaftor组成。Kalydeco是Vertex公司推出的全球首个CF靶向治疗药物，于2012年在欧美上市，治疗携带不同CFTR突变的CF患者。

此次标签更新，是基于III期开放标签安全性研究的数据。该研究入组60例患者，结果显示，患者接受Orkambi治疗24周的耐受性良好，这些儿童患者中的安全性与6岁及以上患者中的安全性基本一致。