近日，瑞士制药巨头罗氏旗下基因泰克宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Rituxan（美罗华，rituximab，利妥昔单抗），与糖皮质激素（GCC）联合用于2岁及以上儿童治疗伴肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。

 

　　Rituxan是一种治疗性单克隆抗体，靶向结合正常和恶性B细胞表面的CD20抗原，随后调动人体天然防御，攻击和杀死被标记的B细胞。

 

　　之前，Rituxan已获批治疗成人的4种自身免疫性疾病，包括：类风湿性关节炎（RA）、GPA、MPA、寻常型天疱疮（PV）。

　　此次批准，基于PePRS研究的数据。这是评估Rituxan治疗GPA或MPA儿科患者的首个全球性研究。

 

　　该研究是一项全球性、开放标签、单臂、IIa期研究，共入组了25例年龄6-17岁的重度、新诊或复发性活动性GPA或MPA患者，评估了静脉注射Rituxan（每4周一次）联合口服糖皮质激素（GCC）剂量递减方案的安全性、药效学/药代动力学和探索性疗效。

 

　　入组研究的25例患者，19例GPA，6例MPA，疗效采用儿童血管炎活动评分（PVAS）进行评估。

 

　　结果显示，有56%的患者在治疗第6个月达到PVAS缓解，92%的患者在治疗第12个月达到PVAS缓解，100%的患者在第18个月达到PVAS缓解。

 

　　安全性方面

 

　　Rituxan在儿童GPA和MPA患者中的安全性在类型、性质和严重程度上与成人GPA、MPA、类风湿性关节炎、寻常型天疱疮患者中已知的Rituxan安全性一致。