阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种获得性、威胁生命的血液罕见病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）、血凝块（血栓形成）、受损的骨髓功能，以及罹患白血病的风险。

 

　　今天，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。

 

　　该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据，该试验的顶线结果将在今年底公布。

 

　　在2017年，FDA已经授予danicopan孤儿药资格。

　

　　补体因子D是替代通路中的一个关键蛋白，抑制补体因子D可以控制替代通路的活动。

 

　　Achillion开发了补体因子D抑制剂平台，并将其应用于danicopan的研发中。Danicopan通过强效、高度特异性靶向抑制补体因子D，调节补体的替代通路，阻断C3转化酶的产生。

 

　　与C5抑制剂不同的是，danicopan阻止C3b片段在患者RBC上的沉积，控制PNH患者红细胞分解，以及血管外溶血，进而改善患者的治疗效果。