近日，Cerevel Therapeutics公司宣布，其在研药物tavapadon（曾用名PF-06649751）在治疗帕金森病（PD）的2期临床试验中达到统计显著改善运动机能这一主要终点。

 

 

　　Tavapadon是一种有效的，口服多巴胺D1和D5受体选择性部分激动剂，有潜力作为每日一次的PD疗法，控制患者症状。

 

　　57名程度在1至3级的早期PD患者参与了这一为期15周的2期临床试验，其中包括前9周的剂量优化期，和后续6周的剂量稳定期。

 

　　试验的主要有效性终点是在第15周时，与基线相比，用于评估运动机能的运动障碍-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第III部分评分的改变；

 

　　次要终点包括患者对症状改变的整体印象评估（Patient Global Impression of Change，PGI-C），以及Epworth嗜睡量表评分。

 

　　试验结果显示，tavapadon组MDS-UPDRS第三部分评分的改善为-9.0，安慰剂组这一数值为-4.3（p=0.0407）。

 

　　Tavapadon组有50%的患者的PGI-C报告为症状得到“大改善”或“极大改善”，安慰剂组这一数值为25%。基于Epworth嗜睡量表评分，两组没有统计显著的嗜睡状况差别。

 

 

　　tavapadon展示了良好的安全性和耐受性。