今天，UroGen Pharma公司宣布了该公司治疗低级别上尿路上皮癌（LG UTUC）的非手术疗法UGN-101，在关键性3期临床试验OLYMPUS中的最新结果。

 

　　UroGen预计在今年年底向监管机构递交新药申请（NDA），并有望明年上市。如果获得批准，UGN-101将成为首款获批治疗LG UTUC的非手术疗法。

 

　　UGN-101是UroGen公司开发的一种凝胶药物，它的有效成分是丝裂霉素。

 

　　UGN-101可以通过标准的膀胱内导管滴注到患者的病灶处，UroGen公司的特殊配方在室温呈液态，但是在体温环境下凝结成半固态。这一特性能够保持滴注在病灶处药物的持续释放，让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下，从而使用非手术方法消除肿瘤。

 

　　UGN-101已经获得美国FDA授予的快速通道资格和治疗LG UTUC的孤儿药资格，以及突破性疗法认定。

 

　　共有71名患者参与该项名为OLYMPUS的3期临床试验，其中34名患者的肿瘤属于无法通过手术切除的类型。

 

　　试验结果表明，在总意向治疗患者组中，59%接受UGN-101治疗的患者达到了CR，与之前的试验结果保持一致。根据Kaplan-Meier分析法的计算，有89%的患者DOR达到6个月，84%的患者DOR达到12个月。患者的中位复发时间为13个月。

 

　　在无法通过手术切除肿瘤的患者亚组中，达到的CR与DOR达到12个月的患者比例与总意向治疗患者组的结果相同。