GBS是一种罕见的急性自身免疫性疾病，是由于患者自身的免疫系统攻击其外周神经系统导致的神经传导损伤。

 

　　今天（9月24日），Annexon Biosciences生物医药公司宣布，美国FDA授予其靶向补体蛋白C1q的单克隆抗体ANX005快速通道资格，治疗格林-巴利症候群（Guillain-Barré Syndrome，GBS）患者。

 

　　在这之前，FDA已经授予ANX005孤儿药资格。

 

　　关于C1q

 

　　C1q是构成补体C1的一个重要成分，能够参与补体经典途径的激活。

 

　　C1q能够与中枢神经系统中的神经元突触直接作用，并引发神经元损伤和炎症。

 

　　C1q可引起眼科，自身免疫性，以及神经退行性的许多疾病。

 

　　Annexon研发的补体抑制剂ANX005是针对C1q的人源化单克隆抗体，主要用于阻断人体免疫早期补体级联过程中关键的蛋白质C1q。它不但阻断整个经典途径的活化，还同时保持了其它补体途径功能的完整性。

 

　　ANX005通过C1q有效阻止神经性病变，治疗患有GBS的患者。

 

　　Annexon公司还在开发ANX005在治疗其他自身免疫和神经退行性疾病中的应用。