近日，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。

 

 

　　Voxelotor是一款每日口服一次的SCD创新疗法，它通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，voxelotor可防止红细胞发生镰状改变以及血红细胞的损毁。

 

　　Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。Voxelotor曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定（rare pediatric disease designations）。

 

　　Voxelotor的申请是基于名为HOPE的3期临床试验结果。这一试验结果已经在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上发表。

 

　　试验结果表明，接受剂量为1500 mg的voxelotor患者组中59.5%的患者血红蛋白水平提高超过1 g/dL。以往研究表明，血红蛋白水平降低与负面临床后果相关，而将血红蛋白水平提高1 g/dL可能显著降低SCD患者临床并发症和死亡率。