近日，Magenta Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格（RMAT）。

 

 

　　MGTA-456是一种一次性的细胞疗法，旨在通过扩增脐带血中所含干细胞的数量，为无法找到合适匹配供体的患者提供最佳数量的最佳匹配健康干细胞。

 

　　MGTA-456旨在通过提供高剂量的干细胞来阻止遗传性代谢紊乱的进展，这些干细胞可以在患者体内再生匹配良好的新免疫系统。

 

　　Magenta公司正在开发MGTA-456作为一种治疗多种疾病的疗法。该公司正在开展一项II期研究，评估MGTA-456治疗年龄大于6个月的Hurler综合征、脑肾上腺白质营养不良（cALD）、异染性白质营养不良（MLD）或球细胞白质营养不良（GLD）患者。