近日，赛诺菲（Sanofi）旗下 Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得默示许可。

 

　　Fitusiran注射液适应症为：用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上（包含12岁）的青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。

 

　　关于fitusiran

 

　　这是一款新型RNAi疗法，由Genzyme公司与Alnylam公司联手开发。fitusiran于2018年8月获得美国FDA批准的全球首款RNAi疗法patisiran。

 

　　Fitusiran是一种每月皮下注射一次的RNAi抗凝血酶（antithrombin，AT）疗法，旨在降低AT水平，促进足够的凝血酶产生，以恢复止血和预防出血。

 

　　Alnylam公司使用其ESC-GalNAc共轭技术开发了该疗法，且使皮下给药具有更高的效力和耐久性。此外，也有潜力用于治疗其他罕见的出血性疾病。据悉，作为战略合作伙伴，赛诺菲已经投入巨大资金来支持该疗法的开发。

 

　　研究表明，fitusiran可降低AT水平，并且在没有抑制剂的A型和B型血友病患者中增加了凝血酶（thrombin）的产生。之后的2期研究表明，在替代因子或旁路药物的共同给药期间，fitusiran的安全性和耐受性数据同样令人鼓舞，并且没有血栓栓塞事件发生。

 

　　根据ClinicalTrials.gov最新数据，目前该疗法有5项临床试验正在进行中。