近日，Blueprint Medicines公司宣布，美国FDA已接受该公司为avapritinib递交的新药申请（NDA），用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，或者作为四线疗法治疗GIST。

 

 

　　Avapritinib是一款具有高度选择性的强力KIT和PDGFRA抑制剂。

 

　　Avapritinib是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂。它能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶。

 

　　美国FDA已授予avapritinib突破性疗法认定用于两种适应症：

　　一种用于治疗具有PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性GIST的患者；

　　另一种用于治疗系统性肥大细胞增多症（SM），包括具有侵袭性的几种SM亚型，SM的亚型与肥大细胞白血病（MCL）有关。

 

　　现在，Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新药申请的临床试验数据。

 

　　在治疗携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者时，客观缓解率（ORR）达到86%。在作为四线疗法治疗GIST患者时，ORR达到22%，中位缓解持续时间（DOR）为10.2个月。