今天，总部位于波士顿的Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其在研疗法setmelanotide，分别在治疗阿片促黑皮质素原和瘦素受体缺陷型肥胖症的2项关键性3期试验中，取得了积极的顶线数据。

 

　　Rhythm计划在今年年底或明年初为setmelanotide提交新药申请（NDA）。

 

 

　　Setmelanotide是一款“first-in-class”黑皮质素-4受体（melanocortin-4 receptor，MC4R）激动剂。流行病学研究发现，MC4R基因变异在BMI大于30的人群中的发生率为1.0-2.5%，是造成肥胖症的最常见遗传缺陷。而POMC基因缺陷的患者往往MCR4通路功能异常，会导致患者暴饮暴食。

 

　　Setmelanotide曾被FDA授予突破性疗法认定。

 

　　Setmelanotide在2项3期实验中，皆达到了试验的主要终点（体重降低超过10%）和全部次要终点。

 

　　患者不仅体重显著降低，暴食现象也得到了显著改善。在POMC缺陷型肥胖症的患者中，中位体重降低为31.9公斤，与基线相比，中位体重和饥饿率的下降分别为25.4%和27.8%。

 

　　此外，50%的患者饥饿指数的自我评分下降了至少25%。在LEPR缺陷型肥胖症的患者中，中位体重降低为16.7公斤，与基线相比，中位体重和饥饿率的下降分别为12.5%和41.9%。此外，72.7%的患者饥饿指数的自我评分降了至少25%。